Cabe destacar que el 58% de las enfermedades raras aparecen en niños porque la mayoria tienen origen genetico y el 30% de los niños con enfermedades raras mueren antes de los 5 años debido a que no se tratan a tiempo. La mayoria de las enfermedades raras actualmente no tienen tratamiento. Muchos pacientes tienen que depender de terapias de apoyo para controlar los sintomas para mejorar la calidad de vida.
Durante muchos años la enfermedad rara siempre ha sido un desafio medico para las familias de pacientes pediatricos con enfermedad rara porque la carga de tratamiento es 5-10 veces mayor que la enfermedad comun. Por ejemplo la enfermedad de Pompe causa graves consecuencias para la salud y requiere un regimen de tratamiento especifico. La tasa de incidencia es de 1/40.000 a 1/140.000 y puede ser de 1/200.000 (dependiendo de la region).
Pompe es una enfermedad geneticamente rara causada por la deficiencia de la enzima acido alfa glucosidasa que causa trastornos neurologicos musculares que causan discapacidad gradual e incluso la muerte por insuficiencia cardiaca en la etapa temprana. Los niños que padecen esta enfermedad necesitan recibir medicamentos de por vida cada 1-2 semanas para mantener la salud el costo total asciende a miles de millones de VND al año. En particular muchos niños en provincias cuando se detectan con la enfermedad necesitan trasladarse semanalmente/mes a los Hospitales Nacionales de Pediatria (Hanoi)
Sin embargo no todos los niños con enfermedades raras tienen la suerte de recibir un diagnostico preciso y oportuno para tener la oportunidad de vivir sanos. Muchas familias con niños con enfermedades raras tienen circunstancias muy dificiles mientras que el costo de las terapias para tratar enfermedades raras es demasiado alto y requiere tratamiento a largo plazo por lo que es muy dificil acceder a los medicamentos para el tratamiento. Ademas la conciencia de la poblacion sobre el riesgo de enfermedades y enfermedades sigue siendo limitada. Por lo tanto cualquier cambio positivo en las politicas para mejorar el diagnostico tratamiento y la gestion
Desde 2025 Vietnam ha registrado muchas señales positivas y sistematicas cuando las enfermedades raras comienzan a ponerse en el centro de la estrategia de salud nacional. Uno de los cambios mas notables proviene del hito del establecimiento del 'Comite Directivo para Fortalecer la Gestion de las Enfermedades Raras' segun la Decision 337/QD-BYT de 25.01.2025 del Ministro de Salud. El 'Comite Directivo para Fortalecer la Gestion de las Enfermedades Raras' desempeñara un papel de asesoramiento coordinacion y supervision de la implementa
Junto con los esfuerzos para fortalecer el aparato de personal para este campo el sector de la salud tambien esta perfeccionando gradualmente las politicas relacionadas con las enfermedades raras. Recientemente el Ministerio de Salud y la Asociacion General de Medicina de Vietnam coordinaron la Conferencia Cientifica para implementar el 'Plan de Accion Nacional sobre la Gestion de las Enfermedades Raras 2025 - 2026' el 16 de septiembre de 2005.
El 'Plan de Accion Nacional sobre la Gestion de las Enfermedades Raras 2025-2026' aprobado de acuerdo con la Decision 2885/QD-BYT de 12 de septiembre de 25 de 2017 del Ministerio de Salud muestra que el sector de la salud se compromete a acompañar a las organizaciones nacionales y extranjeras para que todos unan sus manos por las personas con enfermedades raras de acuerdo con las recomendaciones de la Organizacion Mundial de la Salud (OMS) para que nadie se quede atras. Estas señales muestran la profunda preocupacion y el compromiso de apoyo sincronico del sector
Por lo tanto con politicas de apoyo y creacion de condiciones favorables para el diagnostico y tratamiento de enfermedades raras en Vietnam creemos que con la participacion conjunta de agencias relevantes expertos medicos y la comunidad empresarial podemos construir un sistema de salud justo humano y inclusivo aumentando asi la esperanza y mejorando la calidad de vida de los pacientes con enfermedades raras.
