Según la Resolución sobre enfermedades raras aprobada por la 78a Asamblea Mundial de la Salud, actualmente se han registrado más de 7.000 enfermedades raras, afectando a más de 300 millones de personas en todo el mundo. Alrededor del 70% de las enfermedades raras se originan en niños, la mayoría de las cuales tienen causas genéticas, evolución crónica, complejas y requieren tratamiento y atención de por vida.
Según datos del Ministerio de Salud, 6 millones de vietnamitas viven con alrededor de 100 enfermedades raras, de las cuales el 58% son niños, muchos niños mueren por detección tardía. No solo es difícil de diagnosticar, sino que las enfermedades raras también ponen una gran carga financiera para los pacientes y sus familias.
Enfermedades raras comunes y características en Vietnam como la hemofilia: Los pacientes carecen de factores de coagulación sanguínea, son propensos a sangrar.
Talasemia: Enfermedad genética común, que causa anemia crónica.
Grupo de trastornos del almacenamiento mitocondrial (Disorders del almacenamiento mitocondrial): Incluye las enfermedades de Pompe, Gaucher, Fabry, MPS... que afectan el desarrollo físico e intelectual.
Sequedad de piel pigmentada (Xeroderma Pigmentosum): Una enfermedad extraña que causa úlceras en la piel, común en algunas áreas pequeñas.
Otras enfermedades: enfermedad de Wilson (trastorno metabólico del cobre), esclerosis múltiple, miastenia gravis, lupus eritematoso y cánceres raros en niños
Según el Dr. Nguyen Trong Khoa, Subdirector del Departamento de Gestión de Exámenes y Tratamientos Médicos (Ministerio de Salud), en Vietnam, el camino de diagnóstico promedio dura hasta 7 años. Estas cifras plantean una necesidad urgente: Las enfermedades raras deben verse como una prioridad en la planificación de la política de salud nacional, y ya no como una historia individual de cada especialidad. El tratamiento y la resolución del problema de las enfermedades raras requieren un marco legal sólido y una estrecha coordinación entre las partes interesadas.
Uno de los mayores cuellos de botella actuales son los costos de tratamiento. Los medicamentos raros suelen ser muy caros, superando la capacidad de pago de muchas familias. Actualmente, los expertos proponen 4 grupos de soluciones clave: mejorar la legalidad; ampliar el fondo de seguro médico; aplicar un mecanismo de reparto de riesgos; y fortalecer la socialización de los recursos.
En los últimos tiempos, el corredor legal para las enfermedades raras se ha completado gradualmente. La Ley de Farmacia de 2016 ha elaborado una lista de medicamentos raros; la Circular 01.2025 que guía la Ley de Seguro Médico estipula que las personas con enfermedades críticas y enfermedades raras no tienen que realizar trámites de derivación.
En 2025, el Ministerio de Salud promulgó el Plan de Acción Nacional y estableció el Comité Directivo para Fortalecer la Gestión de Enfermedades Raras en Vietnam. Sin embargo, la capacidad de diagnóstico en el nivel inferior sigue siendo limitada; las pruebas especializadas no son uniformes; la carga financiera sigue pesando sobre las familias de los pacientes.
El 28 de febrero de 2026 fue elegido por la Organización Europea de Enfermedades Raras (EURORDIS - Rare Diseaes Europe) como el Día Internacional de las Enfermedades Raras (Rare Diseases Day) porque este es el mes más raro del año, el único mes sin 30 o 31 días, con el mensaje "Puedes hacer más de lo que puedes imaginar".
El objetivo a largo plazo de la campaña "Día de las Enfermedades Raras" es lograr un acceso equitativo al diagnóstico, tratamiento y atención médica para las personas afectadas por una enfermedad rara.
